ミトコンドリア病 治験レポート

ミトコンドリア病の治験情報は、専門的で難解なことが多く、かつ常に変化しています。特に患者様やご家族様が、こうした情報を正確に理解し、適切なタイミングで入手することは簡単ではありません。ジーネックスの提供する本サービスのご登録者には、最新の治験情報をわかりやすく整理した治験レポートを、定期的にお届けします。

※本配信は試験運用となりますのでご登録前にご注意をよくお読み下さい。

レポートの特徴

• 国内外複数の治験データベースを定期的にチェックし、最新の情報を掲載します。
• 公開情報以外にも可能な限り研究・創薬の現場から取得した最新の情報を反映します。
• 取得した情報をそのまま掲載するのではなく、内容を分かりやすく説明します。

バージョン履歴

第21号（2025年08月27日）→ 第22号（2025年11月21日）

• 「国内ミトコンドリア病治験等一覧」「ミトコンドリア病治験等の状況」の情報を更新

  MA-5について、報道発表を受けて情報を更新しました（公的データベースでは確認できていません）。
  2025年11月19日付けの発表（https://www.amed.go.jp/news/release_20251119.html）で、難聴を伴うミトコンドリア病患者を対象に、2025年12月から、順天堂大学と東北大学を中心に全国4施設（順天堂大学医学部附属順天堂医院、東北大学病院、東京医療センター、自治医科大学附属病院）で実施する、と報じられました。

  
  
• 「タウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）」の情報を更新、「皮膚電気刺激」の情報掲載を終了

  TUDCAでの最初の症例登録について、公的データベースの情報更新を反映しました（ただし弊社判断で引き続き「参加可能性あり」の扱い）。また、皮膚電気刺激は研究終了に伴い掲載を終了しました。

  
  
• セクション「国内の研究開発動向」を更新

  2025年度に支援を受けているミトコンドリア病研究開発プロジェクトのリストを更新しました。

  
  
• 別紙「国外で治験等進行中の医薬品候補について」を更新

  医薬品候補の情報を更新しました（Stealth Bio、Saol、Omeicos）。
  Stealth BioTherapeuticsが開発したエラミプレチド（販売名Forzinity）が、FDAによりミトコンドリア病の一種であるバース症候群の治療薬として米国で承認されました。ただし、適応は体重30kg以上の成人・小児の患者に限られ、承認後に確認試験が課されています。

  
  

ご注意

• 本レポートは治験に参加できることをお約束するものではありません。
• 細心の注意を払ってレポートを作成しておりますが、情報の真正性、速報性、正確性は治験実施者からの情報をご参照下さい。
• レポート利用上のより詳しいご注意はレポート記載の注釈をご確認下さい。
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